تقنية طبية حديثة٣ دقائق قراءة
تحرير الجينات (كريسبر)
Genome editing (CRISPR)CRISPR
تحرير الجينات طريقة تتيح للعلماء تغيير الحمض النووي، وتعمل أدواته مثل «مقص» يقطع الحمض النووي في موضع محدد. وفي ديسمبر 2023 اعتمدت FDA أول علاج يستخدم تقنية كريسبر لفقر الدم المنجلي، ووسّعته لاحقًا ليشمل الثلاسيميا ثم الأطفال من عمر سنتين.
في العلاج المعتمد تُؤخذ الخلايا الجذعية الدموية من المريض نفسه، وتُحرَّر بتقنية CRISPR/Cas9، ثم تُعاد لتستقر في نخاع العظم. اعتُمد في 8 ديسمبر 2023 لمرضى فقر الدم المنجلي من عمر 12 سنة فأكثر ممن لديهم نوبات انسداد وعائي متكررة، وفي يناير 2024 للثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم، وفي 1 يوليو 2026 وُسّع للأطفال من عمر سنتين.
تتضمن نشرة العلاج تحذيرًا من «خطر التحرير خارج الهدف»، أي احتمال أن يُحدث التحرير تغييرات غير مقصودة في أجزاء أخرى من الجينوم. ويتفق معظم المختصين، بحسب NHGRI، على عدم تحرير جينوم الخلايا التناسلية في هذه المرحلة. أما التحرير داخل الجسم مباشرة فما زال في التجارب؛ انظر تحرير الجينات داخل الجسم.
- مستخدم سريريًا على نطاق واسع
- معتمد لحالات محددة
- في التجارب السريرية
- مرحلة ما قبل سريرية
- تصور نظري
علاج واحد قائم على كريسبر معتمد من FDA لفقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم، مع تحرير الخلايا خارج الجسم.
- فقر الدم المنجليمعتمد لحالات محددة
اعتُمد في ديسمبر 2023 لمن هم في عمر 12 سنة فأكثر، ووُسّع في يوليو 2026 ليشمل من عمر سنتين فأكثر.13
- الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدممعتمد لحالات محددة
اعتُمد في يناير 2024 لمن هم في عمر 12 سنة فأكثر، ثم شمل التوسع في 2026 من عمر سنتين.23
- التحرير داخل الجسمفي التجارب السريرية
في مايو 2025 أعلنت NIH أول حالة معروفة لعلاج مخصص قائم على كريسبر أُعطي لمريض واحد (رضيع).4
آخر تحقق من الحالة: · ما معنى مستويات النضج؟
ما هي؟
تحرير الجينوم طريقة تتيح للعلماء تغيير الحمض النووي في كائنات كثيرة.
كيف تعمل؟
تعمل هذه التقنيات مثل المقص، فتقطع الحمض النووي في موضع محدد.
في العلاج المعتمد تُحرَّر خلايا المريض بتقنية CRISPR/Cas9 ثم تُزرع لتستقر في نخاع العظم.
أين تُستخدم اليوم؟
أول علاج معتمد من FDA يستخدم CRISPR/Cas9 هو علاج لـفقر الدم المنجلي (ديسمبر 2023)، لمن لديهم نوبات انسداد وعائي متكررة.
ثم اعتُمد للثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (يناير 2024)، ووُسّع في يوليو 2026 للأطفال من عمر سنتين.
الحدود والمخاطر
تتضمن النشرة تحذيرًا من التحرير خارج الهدف، أي تغييرات غير مقصودة في أجزاء أخرى من الجينوم.
يتفق معظم المختصين على عدم تحرير جينوم الخلايا التناسلية في هذه المرحلة.
أسئلة شائعة
أسئلة لطبيبك
- هل أنا أو طفلي من المؤهلين لعلاج قائم على تحرير الجينات؟
- ما المخاطر المعروفة، وكيف تُتابع على المدى البعيد؟
المراجع
- 1U.S. FDA. FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease. www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-diseaseجهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
- 2U.S. FDA. FDA Roundup: January 16, 2024. www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-roundup-january-16-2024جهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
- 3U.S. FDA. FDA Approves First Gene Therapy for Young Children with Sickle Cell Disease. www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-young-children-sickle-cell-diseaseجهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
- 4NIH. Infant with rare, incurable disease is first to successfully receive personalized gene therapy treatment. www.nih.gov/news-events/news-releases/infant-rare-incurable-disease-first-successfully-receive-personalized-gene-therapy-treatmentجهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
- 5NHGRI (NIH). What is genome editing?. www.genome.gov/about-genomics/policy-issues/what-is-Genome-Editingجهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
حالة المراجعة: محتوى محرَّر · آخر تحديث:
سجل التغييرات
- — إنشاء الصفحة.
المحتوى تثقيفي، لا يقدم تشخيصًا ولا يغني عن تقييم الطبيب.