تقنية طبية حديثة٣ دقائق قراءة
العلاج الجيني
Gene therapy
العلاج الجيني تقنية تعدّل جينات الشخص لعلاج مرض أو شفائه. وهو معتمد اليوم لعدد صغير من الأمراض، منها اضطراب في العين وضمور العضلات الشوكي وفقر الدم المنجلي، وما زال قيد الدراسة لأمراض أخرى.
في إحدى طرقه تُؤخذ خلايا من المريض وتُعدَّل جينيًا (غالبًا بناقل فيروسي) ثم تُعاد إليه. وفي ديسمبر 2023 اعتمدت FDA أول علاجين جينيين قائمين على الخلايا لفقر الدم المنجلي، وتنشر FDA قائمة محدّثة بمنتجات العلاج الخلوي والجيني المرخّصة.
أظهرت أقدم الدراسات أن العلاج الجيني قد يحمل مخاطر صحية جسيمة مثل السمية، ولأن تقنياته حديثة نسبيًا فقد تكون بعض مخاطره غير متوقعة. ومثال ذلك أن نشرة أحد علاجَي فقر الدم المنجلي المعتمدين في 2023 تذكر حدوث سرطان دم لدى بعض من عولجوا به.
- مستخدم سريريًا على نطاق واسع
- معتمد لحالات محددة
- في التجارب السريرية
- مرحلة ما قبل سريرية
- تصور نظري
منتجات محددة مرخّصة من FDA لعدد صغير من الأمراض، وما زالت منتجات أخرى قيد الدراسة.
- أمراض وراثية محددةمعتمد لحالات محددة
يُستخدم لعدد صغير من الأمراض منها اضطراب العين المسمّى ضمور لِبر الخلقي، وضمور العضلات الشوكي.2
- فقر الدم المنجليمعتمد لحالات محددة
اعتمدت FDA في ديسمبر 2023 أول علاجين جينيين قائمين على الخلايا لهذا المرض.3
- السرطان والأمراض المعدية والوراثية الأخرىفي التجارب السريرية
تُدرس منتجات علاج جيني لهذه الأمراض.4
آخر تحقق من الحالة: · ما معنى مستويات النضج؟
ما هي؟
العلاج الجيني تقنية تعدّل جينات الشخص لعلاج مرض أو شفائه.
كيف تعمل؟
في إحدى الطرق تُؤخذ خلايا من المريض وتُعدَّل جينيًا، غالبًا باستخدام ناقل فيروسي، ثم تُعاد إليه.
ومن الأدوات الأحدث تحرير الجينات الذي يقطع الحمض النووي في موضع محدد.
أين تُستخدم اليوم؟
يُستخدم لعدد صغير من الأمراض، منها اضطراب في العين وضمور العضلات الشوكي.
اعتمدت FDA في ديسمبر 2023 أول علاجين جينيين قائمين على الخلايا لـفقر الدم المنجلي.
تنشر FDA قائمة محدّثة بمنتجات العلاج الخلوي والجيني المرخّصة.
الحدود والمخاطر
أظهرت أقدم الدراسات مخاطر جسيمة مثل السمية، ولأن التقنيات حديثة نسبيًا قد تكون بعض المخاطر غير متوقعة.
تذكر FDA أن سرطان دم حدث لدى بعض من عولجوا بأحد علاجَي فقر الدم المنجلي المعتمدين في 2023.
أسئلة شائعة
أسئلة لطبيبك
- هل يوجد علاج جيني معتمد أو تجربة سريرية لحالتي؟
- ما المخاطر المعروفة والمجهولة لهذا العلاج؟
المراجع
- 1U.S. FDA. Approved Cellular and Gene Therapy Products. www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-productsجهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
- 2MedlinePlus Genetics (NLM). What is gene therapy?. medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/genetherapy/جهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
- 3U.S. FDA. FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease. www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapies-treat-patients-sickle-cell-diseaseجهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
- 4U.S. FDA. What is Gene Therapy?. www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/what-gene-therapyجهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
- 5NHGRI (NIH). What is genome editing?. www.genome.gov/about-genomics/policy-issues/what-is-Genome-Editingجهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
- 6MedlinePlus Genetics (NLM). Is gene therapy safe?. medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/safety/جهات صحية ومبادئ توجيهية · تاريخ الوصول 2026-10-08
حالة المراجعة: محتوى محرَّر · آخر تحديث:
سجل التغييرات
- — إنشاء الصفحة.
المحتوى تثقيفي، لا يقدم تشخيصًا ولا يغني عن تقييم الطبيب.